Recepta e o seu Modelo de Inovação

Terapias Direcionadas para o tratamento do câncer

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Jose Fernando Perez

Diretor Presidente

Anticorpos Monoclonais e Peptídeos para Tratamento do Câncer

• Recepta Biopharma é uma empresa de biotecnologia dedicada a P&D para o desenvolvimento de novos fármacos a serem utilizadas no tratamento do câncer.

• Os fármacos desenvolvidos pela Recepta são biomoléculas com a capacidade de reconhecer e de se ligar a alvos específicos em células de tumor ou do próprio sistema imunológico, ativando a sua atuação sobre células tumorais. Por essa razão, os tratamentos com base nessas moléculas são chamados de terapias direcionadas.

• As biomoléculas pesquisadas e desenvolvidas pela Recepta são de dois tipos: anticorpos monoclonais e peptídeos.

• Anticorpos monoclonais e peptídeos vêm se afirmando como uma relevante opção terapêutica para pacientes com câncer no controle e prevenção de metástases.

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•Existência de pessoal científico e técnico altamente qualificado.

•Excelentes instalações hospitalares com médicos e pessoal técnico com documentada experiência para a realização de testes clínicos.

•Excelentes CROs e empresas de logística

•Custos operacionais menores quando comparados aos centros tradicionais.

•Acesso mais fácil a pacientes para a realização de testes clínicos de Fase I e II, quando comparado aos centros tradicionais (EUA, Europa e Japão).

Por que no Brasil? Alavancando vantagens competitivas

Infraestrutura de

Serviços

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Por que no Brasil? Alavancando vantagens competitivas

Infraestrutura de

Serviços

• Existência de diversos programas de subvenção e de empréstimos subsidiados apoiando a inovação tecnológica: FINEP, BNDES, FAPESP, CNPq.

• Desenvolvimento de fármacos e biotecnologia são explicitamente priorizadas pela política industrial do governo: PITCE and PDP.

Nova Cultura estimulando a Inovação

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Por que no Brasil? Alavancando vantagens competitivas

Infraestrutura de

Serviços

Nova Cultura estimulando a Inovação

Brazilian Angel

Investors

Brazilian Angel

Investors

Brazilian Angel

Investors

Investidores Brasileiros

Parceria com o Instituto Ludwig (LICR)

• LICR licenciou à Recepta a propriedade intelectual de 4 anticorpos monoclonais em diferentes estágios de desenvolvimento.

• O acordo com LICR estabelece condições para uma efetiva transferência

de conhecimento científico e tecnológico da sua rede global de cientistas para a Recepta.

• A colaboração com os cientistas do LICR confere uma validação adicional

dos procedimentos científicos e tecnológicos da Recepta.

• A participação do LICR como acionista proporciona à Recepta uma imediata inserção internacional.

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O que faz a Recepta?

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IHC, Geração de linhagem celular e

produção Tests pré-clínicos com e

sem marcação Testes clinicos Fase I/II

Testes clínicos de Fase II: tumores de ovário e de

mama

Novos Anticorpos e Peptídeos: Pesquisas da Recepta

Rebmab 100 Rebmab 200

Rebmab 201 Rebmab 500

RebPep 9 RebPep 10

Ensaios de laboratório Pré-clínicos

In vivo e In vitro Novas Patentes

Pesquisas do LICR: 2 anticorpos em fase adiantada

(mais 2 em avaliação)

O que faz a Recepta?

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Geração dos anticorpos, validação dos alvos e

funcionalidade

alvos nas células T: bloqueadores do sistema imunológico

Parceria com 4-Ab: 3 anticorpos imunomoduladores

Industry pursues co-stimulatory receptor immunomodulators to treat cancer: BMS, GSK, MedImmune 4-Antibody, Recepta Nature Biotech 31,3 (2013)

Virtude movida pela necessidade: Modelo de Inovação Próprio

Ingredientes do Modelo:

• Liderança com experiência, credibilidade e capacidade para estabelecer

parcerias mutuamente benéficas com ICTs e hospitais

• Excelência em Pesquisa: a) Equipe interna b) Equipe própria externa: atuando nos laboratórios das ICTs parceiras • Equipe de excelentes cientistas pertencentes aos quadros das ICTs

parceiras colaborando com a equipe da Recepta nos projetos de P&D

• E mais importante: acompanhamento permanente!

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O que o modelo não é!

• Não se trata de terceirização da pesquisa: o projeto é desenvolvido por pesquisadores e técnicos da Recepta, em colaboração com a equipe da ICT parceira!

• Portanto, não é um modelo de inovação aberta

• Não se trata de locação de infra-estrutura laboratorial: as lideranças acadêmicas das instituições parceiras auferem benefícios acadêmicos: publicação de trabalhos científicos e apropriação de tecnologia.

Equipe Científica da Recepta

Interna: Dra. Carolina Tuma – Diretora de Pesquisa e Desenvolvimento

Dr. Igor Proscurshim – Assistente Biomédico

Dr. Luiz Travassos – Diretor de Programas

Dr. Oren Smaletz – Diretor Clínico

Dr. Keith Okamoto – Consultor Científico

Vivian Madrigal – Farmacêutica e Assuntos Regulatórios

Ana Gabriela Fontana – Assistente de Testes Clínicos

Dra. Cecília Lorenzi – Consultora de Testes Clínicos

Externa: 25 pesquisadores da Recepta nos laboratórios das instituições parceiras :

Instituto Butantan: 4 PhDs, 2 MSc, 2 BS

Faculdade de Medicina USP: 3 PhDs, 2 MSc, 2 MDs, 3 tech

Hospital Alemão Oswaldo Cruz: 6 PhDs, 1 BS

Unifesp: 1 PhD, 1 BS

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Instituições e Pesquisadores Parceiros (1)

• Ludwig Institute for Cancer Research Dr. Jonathan Skipper, Dr. Gerd Richter,Dr. , Dr. Eric Hoffman, Dr. Aileen Ryan, Dr. Pär Olsson, Dra. Linda Pam, Dr. Ralph Venhaus, Dra. Linda Pam

• Instituto Butantan (Biologia Celular) Dra. Ana Maria Moro

• Faculdade de Medicina da USP (Imunohistoquímica e estudos pré-clínicos)

LIM 14: Dr. Venancio Alves (Imunohistoquímica) LIM 24: Dr. Roger Chammas (estudos pré-clínicos de biodistribuição - PET) LIM 42: Dr. Carlos Buchpiguel (estudos clínicos com anticorpos marcados: colaboração sendo iniciada)

• Unifesp - Peptídeos

Prof. Luiz R. Travassos

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Instituições e Pesquisadores Parceiros (2)

• MIT’s G-lab – Sloan School of Management (consultorias estratégicas)

1) Valuation Model (2006) 2) Road map to partnering (2009)

• Department of Oncology University of Gothenburg (marcação radioativa com partículas alfa de anticorpos: testes pré-clínicos e clínicos)

Dr. Ragnar Hultborn, professor, head of department Targeted Alpha Therapy group

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Testes Clínicos – 18 Hospitais Participantes

• Hospital das Clínicas da Universidade Federal de Goiás – Goiânia (GO)

• Hospital de Clínicas de Porto Alegre - Porto Alegre (RS)

• Hospital do Câncer de Barretos – Barretos (SP)

• Hospital Erasto Gaertner – Curitiba (PR)

• Hospital Israelita Albert Einstein - São Paulo (SP)

• Hospital São Lucas PUC RS - Porto Alegre (RS)

• Hospital Sírio-Libanês - São Paulo (SP)

• Hospital Universitário Walter Cantídio da Universidade Federal do Ceará – Fortaleza (CE)

• Instituto Brasileiro de Controle do Câncer - São Paulo (SP)

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Testes Clínicos – 18 Hospitais Participantes

• Centro de Pesquisas Oncológicas de Santa Catarina – CEPON – Florianópolis (SC)

• Clínica de Oncologia de Porto Alegre (CLINIONCO) - Porto Alegre (RS)

• Clínica Oxion - Belo Horizonte (MG)

• Fundação Amaral Carvalho - Jaú (SP)

• Hospital Alemão Oswaldo Cruz (HAOC) - São Paulo (SP)

• Hospital da Baleia - Belo Horizonte (MG)

• Instituto do Câncer do Estado de São Paulo (ICESP) - São Paulo

• Instituto Nacional do Câncer (INCA) - Rio de Janeiro (RJ)

• Núcleo de Oncologia da Bahia (NOB) – Salvador (BA)

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Mapa dos Centros Participantes

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Financiamento da Recepta

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Investidores: Emílio Odebrecht e Jovelino Mineiro (2006)

Ludwig Institute for Cancer Research (2006)

BNDESPAR (2012)

Recepta se beneficia de vários programas governamentais:

•Programas Federais:

•FINEP: Parceria ICT & Empresas

•FINEP: Subvenção Econômica – 2 auxílios

•CNPq – RHAE – 3 auxílios

•FINEP: Inova Brasil – empréstimo com juro subsidiado

•Programas Estaduais: FAPESP

•PITE - Parceria ICT & Empresas

•PIPE – Inovação Tecnológica em Pequenas Empresas

Marcos Importantes

• 1ª empresa brasileira a iniciar e a concluir um teste clínico de Fase II com droga para tratamento do câncer

• 2 testes clínicos de Fase II em andamento

• 2 testes clínicos planejados para início em curto prazo (2012)

• Parceria com Ministério da Saúde e CNPq

• Geração da linhagem celular e produção GMP do RebmAb 200, nova patente

• Descoberta e patente dos peptídeos RebPep 9 and RebPep 10 com potencial clínico em diversos tipos de tumor.

• Geração do anticorpo monoclonal RebmAb 500 contra alvo expresso em tumores do sistema nervoso central.

• Parceria com a 4-Antibody e LICR no desenvolvimento de imunomoduladores (2013) ( Nature Biotech march 2013)

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Conclusões e Consequências do Primeiro Teste Clínico

• O primeiro teste comprovou que a droga tem um potencial clínico muito promissor para o tumor de ovário

• Os resultados de PFS (sobrevida sem progressão) são comparáveis com os da QT

• Além disso, a análise detalhada dos dados mostrou que pacientes sem metástase de vísceras e sem ascite tiveram benefícios significativos do tratamento: 42% desses pacientes tiveram pelo menos 6 meses de doença estável

• Consequências: • Submetido ao FDA pedido de “Orphan Drug Designation” no

tratamento do câncer de ovário Pedido aprovado em 15/03/2012 • Novo teste clínico deverá ser iniciado em 2012 para realizar análise

comparativa com QT em teste fase II/III • Novo teste clínico Fase II com RebmAb 100 + QT

Recepta: Parceira do MS e CNPq Teste Clínico RebmAb 100 – Tumor Mama

• CNPq e Ministério da Saúde escolheram Recepta como parceira em programa de Rede de Pesquisa Clínica Oncológica

• Contribuição da Recepta: transferência de conhecimento

• Centros participantes selecionados por meio de Edital:

Instituto do Cancer do HC-USP (ICESP) - Centro Coordenador: Dr. Paulo Hoff

Hospital Sírio-Libanês (SP)

Instituto Nacional do Cancer (INCA-RJ),

Hospital de Câncer de Barretos (SP)

Hospital São Lucas(PUC-RS)

Hospital das Clínicas – (UFG-Goiania)

• Protocolo desenvolvido conjuntamente por Dr. Oren Smaletz e Coordenadores dos Centros participantes

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Testes Clínicos

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Teste Fase Tratamento Situação

Tumor de Ovário: Pacientes Resistentes ou

Refratários a QT com Platina II

RebMab 100 Agente único

Concluído Dezembro de 2011

Tumor de Ovário: Sensíveis a QT com Platina –

Terapia de consolidação II

RebMab 100 Agente único

Iníciado Abril 2011

Tumor de Mama Parceria com MS + CNPq

II RebMab 100 Agente único

Iníciado 2º semestre 2011

Tumor de Ovário Teste comparativo com QT

II/III RebMab 100 Agente único

Em preparação

Vários Tumores Sólidos I/II RebMab 100 + QT Em preparação

Rebmab100 (hu3S193) registro FDA

Orphan Drug Designation – FDA

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Obrigado!

www.receptabiopharma.com.br

fernando.perez@receptabiopharma.com.br

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