Fernando Ferrer MBA II Ibero American Congress of Rare Diseases, Brasilia October 21-22, 2016

América La*na é o lugar para drogas órfãs?

FernandoFerrer,MBA

Mul/na/onalPartnershipsLLC,USA

IICongressoIberoAmericanodeDoencasRaras“RarosSemFronteiras”

CentrodeConvençõesUlyssesGuimaraes

Brasília,Brasil,Outubro22,2016

Aviso Legal

Asperspec/vaseopiniõesexpressadasnestapalestrapertencemaopalestranteenãodeverãoseratribuídasaoCongressoouseusorganizadores.

FernandoFerrer,MBA Mul/na/onalPartnershipsLLC 2

Sumário •  Asdoençasrarasnãodesafiamapenasaaquelesqueassofremesuasfamílias,masatodaaraçahumana

•  DrogasÓrfãssãoaquelesmedicamentosparadoençasrarasedoençasoncológicasdebaixaincidência.Sãodesenvolvidaspelasindústriasdasciênciasdavidaparatrataremelhorarasaúdeeacondiçãodevidadaspessoasafetadasedesuasfamílias.

•  ComeçandonosEstadosUnidoscomoOrphanDrugActem1983,váriospaísestêmcriadoincen/vosparaodesenvolvimentoevendademedicamentosórfãos.

•  AONUeoutrasorganizaçõesinternacionaistêmlançadodeclaraçõesuniversaisparaconcederodireitoàsaúdeeparaguiarquestõesé/cas.Váriospaísesnomundointeiroincluemosdireitosdopacientenassuascons/tuições,alémdeoutrasnormasqueconcedemacessouniversalàmelhorcuidadodasaúde.

•  AméricaLa/nasegueestatendênciae,poucoapouco,seushabitantesestãoganhandoacessoanovosdiagnós/cos,disposi/vosmédicos,emedicamentosparatratardoençasecânceresraros.

•  Associaçõesdepacientes,doutores,governos,indústriaseorganizaçõesinternacionaisdevemtrabalharjuntosemváriasinicia/vasparaaceleraraamplaerápidaadoçãodemedicamentosórfãosnaAméricaLa/na.

FernandoFerrer,MBA Mul/na/onalPartnershipsLLC3

Conteúdo

DrogasÓrfãseDoençasRarasnaAméricaLa5na

① Início② Ahoraéagora③ Oacessoasaúdeeaomedicamentoéumdireito④ Ovalorémuitomaiordoqueocusto⑤ Inicia5vasConclusão


Conhecimento

Portrêsmétodosquenóspodemosaprenderasabedoria:Primeiro,pelareflexão,queéomaisnobreSegundo,porimitação,queéomaisfácilTerceiro,porexperiência,queéomaisamargo

-Confúcio,Zou,noestadodeLu,China.551-479aC

KongQiu.Professorchinês,editor,polí/coefilósofo

①  Início


a longa viagem do paciente e sua família


As doenças raras são

•  Frequentementecrônicasefatais•  ~7.000doenças.Quase95%aindanãotêmcuraoutratamento.

•  80%dasdoençasrarastêmumorigemgené/coiden/ficadoenquantoorestosãooresultadodeinfecções(bacterianasouvirais),alergiasecausasambientais,ousãodegenera/vaseproliferarias•  50%dasdoençasrarasafetamascrianças.•  30%dascriançascomdoençasrarasnãoviverãoparaverseu5ºaniversário•  Asdoençasrarassãoacausade35%dasmortesnoprimeiroanodevida

• Nenhumpaísouregiãogeográfica/econômicaestáproporcionandodiagnós/coetratamentoparatodasestasdoenças.

②  Ahoraéagora


Preguntas frequentes sobre doenças raras

Asdoençasrarasficaramconhecidascomo‘doençasórfãs’porqueascompanhiasfarmacêu/casnãoestavaminterassadasem‘adotá-las’paradesenvolvestratamentos.OOrphanDrugAct(ODA1983)criouincen/vosfinanceirosparaencorajarasempresasadesenvolvernovosmedicamentosparaasdoençasraras.


CentroNacionalparaaPromoçãodaCiência CentrodeInformaçãosobreDoençasGené/caseRaras

0

250

500

1983 1984 1985 1986 1987 1988 1989 1990 1991 1992 1993 1994 1995 1996 1997 1998 1999 2000 2001 2002 2003 2004 2005 2006 2007 2008 2009 2010 2011 2012 2013 20142015e

Solicitadas Designadas Aprovadas

…e a indústria respondeu!

516

Drogas Órfãs do FDA 1983 – 2015e vs. solicitadas em média: 70% receberam o status órfão e 12% foram aprovadas.

References are available upon request


As doenças raras não devem ser confundidas com as doenças negligenciadas •  Doençastropicaisnegligenciadas(Neglectedtropicaldiseases,NTDs)

-  sãoumgrupodedoençasparasíGcaseinfecciosasbacterianas(*)-  sãoumgrupodiversodedoençastransmissíveiscomunsnosambientestropicaisesub-tropicaisde149países.Elasafetammaisdeumbilhãodepessoasecustambilhõesdedólarescadaanoaseconomiasemdesenvolvimento.

-  elasafetamprincipalmenteaspopulaçõesquevivemnapobreza,semsaneamentoadequadoeemestreitocontactocomvetoresinfecciosos,animaisdomés/cosegado.(**)

18doençastropicaisnegligenciadas

Fontes:(*)TheENDFund.(**)WorldHealthOrganiza/on(WHO)

AúlceradeBuruli Afilaríaselinfá/cadoençadeChagasMazza MicetomaDengueeChikungunya Oncocercose(cegueiradosrios)Dracunculose Raivaequinococose esquistossomosetrematodiasesdeorigemalimentar helminyasestransmi/daspelosoloAfricanotripanossomíasehumana(doençadosono) Teníase/cis/cercoseleishmaniose TracomaLepra(doençadeHansen) Bouba(treponematosesendêmicas)


Pacientes com Doenças Raras na América La*na

População:625milhões •DoençasRaras6%–8%

=37-50milhõesSA,415,66%

CA&C,87,14%

NA,123,20%

446-600milhõesdepessoasnomundocomalgumaDoençaRaraUniãoEuropéia30–40milhõesEstadosUnidos25–30milhões

Populaçãode19AméricaLa/na587m:Argen/na,Brasil,Chile,Colombia,Ecuador,México,Peru,PuertoRico,Venezuela,Cuba,PuertoRico,RepúblicaDominicana,T&T,Guatemala,ElSalvador,Honduras,Nicarágua,CR,Panamá

19paísesLaGnoamericanosprincipais:

47milhõesFernandoFerrer,MBA Mul/na/onalPartnershipsLLC 11

Acesso aos medicamentos órfãos na América La*na é concedido por diversas normas

tratadoseconvençõesinternacionais

cons/tuiçãonacional

leifederal

estatutos/códigos

decretos

③  Oacessoasaúdeeaomedicamentoéumdireito


Declaração Universal de Direitos Humanos 1.Todaapessoatemdireitoaumníveldevidasuficienteparalheassegurareàsuafamíliaasaúdeeobem-estar,principalmentequanto

àalimentação,aovestuário,aoalojamento,àassistênciamédicaeaindaquantoaosserviçossociaisnecessários,etemdireitoàsegurançanodesemprego,nadoença,nainvalidez,naviuvez,navelhiceounoutroscasosdeperdademeiosdesubsistênciaporcircunstânciasindependentesdasuavontade.

2.Amaternidadeeainfânciatêmdireitoaajudaeaassistênciaespeciais.Todasascrianças,nascidasdentroouforadomatrimônio,gozamdamesmaprotecçãosocial.


Pacto Internacional sobre os Direitos Económicos, Sociais e Culturais (IDESC)

EstadosPartesesignatáriosdoIDESC:assinaramera/ficaram(164)assinarammasnãora/ficaram(6)nãoassinaramnemra/ficaram(27)

ComprometeaosseusEstadosPartesatrabalharparaaconcessãodedireitoseconômicos,sociaiseculturais(DESC)


NaçõesUnidasparaosDireitosHumanosEscritóriodoAltoComissariado

Ar#go12.º1.OsEstadosPartesnopresentePactoreconhecemodireitodetodasaspessoasdegozardomelhorestadodesaúde^sicaementalpossíveldea/ngir.

Relação médico-paciente é a pedra angular da prá*ca médica

“Asaúdedosmeuspacientesseráaminhaprimeirapreocupação.”

-DeclaraçãodeGenebradaAssociaçãoMédicaMundial

“Ummédicodevefidelidadecompletaaseuspacientesetodososrecursoscienyficosdisponíveisaeleouela”-  CódigoInternacionaldeÉ/caMédica


Reglamento das Doenças Raras na América La*na

Argen/na Brasil Chile Colombia Mexico

ANMAT ANVISA ISP INVIMA COFEPRIS

Lei26689,EPF/2011LegislaçãoNacionalparaasDoençasRaras.Disposição4622agosto2012

Decreto2577/2006–768/2006,RDC28/2007RDC16/2008permiterevisãopriorizada.Portaria199/2014dasdoençasraras

LeideRicateSotojaneiro2015;medicamentosparaenfermidadesdealtocusto.Lei19966/2004AUGES-GES

Lei1751de2015Lei1392de2010eLei1438de2011;DesignaçãoórfãDecreto481de2004

Ar/go224BisLegislaçãodaSaúde,GazetaOficial,janeiro2012;Designaçãodasdrogasórfãs


Prevalência e incidência das doenças raras: Dados bibliográficos

EstasdoençasdebaixaincidênciasãotratadosnaAméricaLa/na.

Porquê?

Source:Orphanetreportseries,March2016FernandoFerrer,MBA Mul/na/onalPartnershipsLLC 17

Prevalência,incidênciaounúmerodecasospublicadoslistadospordoenças(emordemalfabé/ca)

As necessidades das partes interessadas deve ser tratada independentemente do tamanho do mercado 1.  Ospacientes,cuidadoreseorganizaçõesdedefesadospacientes2.  Organizaçõesnão-governamentais(ONG)eOrganizaçõesInter-governamentais(IGO)3.  Médicos,enfermeiros,farmacêu/cos,bioquímicos,outrosprofissionaisrelacionadoscomasaúdeeassuasassociações

profissionais(HCPs)4.  Indústriaseserviçosrelacionadosàsciênciasdavida,esuasassociações5.  Osempregadoresesindicatos

6.  Poderesnacionaisexecu/vos,legisla/vosejudiciários7.  Agênciasgovernamentais8.  Asociedadecivil

9.  Prestadoresdecuidadosdesaúdeins/tucionais,taiscomosistemasdehospitaiseclínicasmédicas10.  Oscompradoresepagadores,comoempregadoreseseguradoraspúblicaseprivadas11.  Representantesdaindústriadecuidadosmédicos.

12.  Formuladoresdepolí/canonívelfederal,estadualelocal13.  Pesquisadoreseins/tuiçõesdepesquisa14.  Organizaçõesinternacionaisesupranacionais15.  Mídiaecanaisdecomunicação.FernandoFerrer,MBA Mul/na/onalPartnershipsLLC

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④  Ovalorémuitomaiordoqueocusto

Diagnós*co e tratamento para poucos pacientes é mais caro

Quemvaipagaraconta?!


A pergunta deveria ser: Quem vai pagar a conta se não fizermos nada? Mais gente ... mais necessidade Ahumanidadelevoumilhõesdeanos

parachegarapopulaçãode1bilhãodepessoas...eapenas113anosparachegara2bilhões

…e95anosparachegara8bilhões!


Quem deve ser diagnos*cado e tratado?

Oindivíduo Asociedade

..


Obemcomumdeveincluiroindivíduo

Anecessidadedoindivíduodeveserdevidamenterespondida

Não se trata sobre o indivíduo OU a sociedade. Se trata sobre o indivíduo E a sociedade


A América La*na é o lugar para Medicamentos Órfãos ? ü  Temos50milhõesdepacientes

ü  Aindústriaglobaldesenvolveu/estádesenvolvendodiagnós/cos,medicamentos,disposi/vosetratamentosqueestãoprontosparaaAméricaLa/na

ü  Osprofissionaisdesaúdeestãobempreparadosetreinados

ü  Oscentrosdesaúdetêmacapacidadeeosrecursosparatratarpacientes

ü  Háregulamentosecódigosinternacionaisenacionais

ü  Ospacientesestãosendotratadoscomorçamentoslocais

Sófaltamvocês!FernandoFerrer,MBA Mul/na/onalPartnershipsLLC 23

Desafio

Melhorarasaúdeequalidadedevidadosindivíduosafetadospordoençasrarasecânceres,edesuasfamílias.

⑤  Inicia5vas


Inicia*vas (1) Centros para Doenças Raras Áreasemunidadesdesaúdeparaodiagnós/co,tratamentoecomfornecimentodemedicamentosórfãos- Equipemul/disciplinardeprofissionaisdesaúde(HCPs),insitueremota- Colaboraçãocomossistemaslocaiseinternacionaisdecuidadosdesaúde,organizaçõespúblicaseprivadas,incluindoins/tuiçõesacadêmicaseKOLs- TratamentoscommedicamentosórfãosjaaprovadosecomadesignaçãodemedicamentosórfãosconcedidapeloEU/PRedaUE


Inicia*vas (2) Triagem Neonatal e Registro de Pacientes Homogeneizar/harmonizareexpandiraimplementaçãode- programasdetriagemneonatal(NBS)- registrodepacientes

parapermi/rummelhoracompanhamentodaincidênciaeprevalênciadasdoenças,oqualéessencialparafazerprevisõesconfiáveisparaagestãodestasdoençasatravésdaAméricaLa/na


Inicia*vas (3) O ano das Doenças Raras na América La*na NasequênciadoAnoEuropeudasDoençasRaras2019- Pacientes/familiares/associações,profissionaisdesaúdeeprestadoresdeserviços,governos,indústrias,organizaçõesnacionaisesupranacionais,cadaumaetodasaspartesinteressadassãoconvidadasaapoiaroAnodeDoençasRarasdaAméricaLa/na.

- Paísescomleiseorçamentosadequadosàrealidade- Acessorápidoaodiagnós/coetratamento- Estratégiasqueintegremasnecessidadesdetodasaspartesinteressadas- Ninguémdeveserdeixadoparatrás

2021anodasDoençasRarasnaAméricaLa/na


Conclusões 1.  50milhõesdepacientesarecebermedicamentosórfãosnaAmérica

La/na2.  Existemregulamentosemvigor.Odireitodospacientesateracesso

têmsidoconcedidoeaé/camédicaoapoia.3.  Ocaminhoestáaberto;pacientesjáestãorecebendotratamentosde

altoscustos4.  Novasinicia/vasajudarãoaaceleraraadoçãodeMedicamentos

ÓrfãosnaAméricaLa/na.Existemestratégiaseconhecimentosadequadosparacadamercado

OquevocêestáesperandoparaoferecerseusprodutosnaAméricaLa/na?


– “Quandolevaramoscomunistas,eucalei-me, porque,afinal,eunãoeracomunista.

– Quandoeleslevaramossindicalistas,eunãoprotestei, porque,afinal,eunãoerasindicalista.

– Quandolevaramosjudeus,eunãoprotestei, porque,afinal,eunãoerajudeu.

– Quandoelesmelevaram,nãohaviamaisquemprotestasse”

FriedrichGustavEmilMar/nNiemöller,PastorLuterano14January1892,Lippstadt,GermanEmpire–6March1984,Wiesbaden,AlemanhaOcidental


Muito Obrigado Muchas Gracias

Thank you

FernandoFerrerMul/na/onalPartnershipsLLC

+19082199291fferrer@mul/na/onalpartnerships.com

América La*na é o lugar para drogas órfãs !

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